難治性疾患克服研究事業とは
1. 稀少性…患者数は概ね5万人未満
2. 原因不明…原因または発症のメカニズムが未解明
3 効果的な治療法未確立…進行阻止または発症予防の手法が未確立
4. 生活面への長期に渡る支障…日常生活に支障があり長期療養が必要
上記の要素から選定された特定の疾患について、原因の究明、治療方法の確立に向けた研究を行うものです。（2007年3月現在）123の疾患が対象となっていて、これらは「特定疾患」と呼ばれています。
尚、123の疾患のうち「特定疾患治療研究費補助金」の助成対象疾患に指定されている45疾患については、医療費が公費負担となります。
